znanost 1.11.2016 8:00

Slovenci sodelujejo pri preizkušanju dveh morebitno učinkovitih zdravil za Alzheimerjevo bolezen

piše Lea Udovč

Ljubljana, 1. novembra - Znanstveniki so odkrili učinkovine za Alzheimerjevo bolezen, ki bi lahko učinkovito vplivali na potek te doslej neozdravljive bolezni možganov. S cepivoma poskušajo vplivati na to, da se kopičenje beljakovin, ki je glavni vzrok bolezni, upočasni oz. ustavi. Pri preizkušanju novih zdravil pa sodelujejo tudi slovenski bolniki in raziskovalci.

Ljubljana.
Intervju z vodjo Centra za kognitivne motnje Milico Gregorič Kramberger.
Foto: Anže Malovrh/STA

Ljubljana.
Intervju z vodjo Centra za kognitivne motnje Milico Gregorič Kramberger.
Foto: Anže Malovrh/STA

Vse od prvega opisa Alzheimerjeve bolezni je znano, da se pri bolezni pojavi propadanje živčnih celic. Nastane kot posledica procesa v možganih, v katerem se v določenih delih možganov kopičijo patološke oblike beljakovin - amiloidna beljakovina in beljakovina tau ter še posebej fosforilirana oblika te beljakovine.

Znanstveniki že vrsto let poskušajo vplivati na ta proces kopičenja beljakovin. Zadnje zdravilo je bilo registrirano že več kot deset let nazaj, doslej znana zdravila pa se osredotočajo predvsem na lajšanje simptomov bolezni.

Z novim cepivom znanstveniki poskušajo vplivati na sam patološki proces bolezni - "na to, da bi se kopičenje beljakovin ali upočasnilo ali ustavilo oz. da se bi se vzpostavil proces, s katerim bi se tisto, kar je že nakopičeno, odstranjevalo," je za STA pojasnila nevrologinja in vodja centra za kognitivne motnje na ljubljanski nevrološki kliniki Milica Gregorič Kramberger.

Trenutno v svetovnem merilu poteka nekaj kliničnih študij, v katerih preizkušajo različne učinkovine, ki bi lahko spremenile bolezenski proces Alzheimerjeve bolezni. V dveh kliničnih študijah pod vodstvom Gregorič Krambergerjeve sodelujejo tudi slovenski raziskovalci in bolniki.

Zdravili se po načinu delovanja razlikujeta. Medtem ko prvo zdravilo proti beljakovini tau sproži aktivni imunski odziv telesa, pri čemer telo samostojno proizvaja protitelesa za beljakovino tau, pa z drugim zdravilom za amiloidno beljakovino bolnikom protitelesa že vbrizgajo v telo v obliki infuzije, telo pa jih le uporabi.

V preteklosti so znanstveniki sicer že preizkušali več različnih učinkovin, vendar rezultati žal niso bili uspešni. "Sedanje učinkovine se zdijo bolj perspektivne, lahko smo bolj optimistični in upam, da bo katero od teh zdravil tisto, ki ga bomo lahko čez nekaj let ponudili tudi večjemu številu slovenskih pacientov," je dejala Gregorič Krambergerjeva.

Klinična študija s cepivom proti proteinu tau v Sloveniji že v teku

Proces kliničnih raziskav je zelo dolg. Prva klinična faza, v kateri so preizkušali učinkovine cepiva za protein tau na majhnem številu oseb, se je odvijala v avstrijskem Gradcu, izvedlo pa jo je slovaško podjetje Axon. Cepivo so preizkušali na 30 osebah z Alzheimerjevo boleznijo, ki so jih spremljali 72 tednov.

Ugotovili so, da bolniki cepivo dobro prenašajo - do pomembnih stranskih učinkov ni prišlo, hkrati pa niso zabeležili spremembe oziroma slabšanja Alzheimerjeve bolezni. Ker so bili rezultati ugodni, so začeli z drugo fazo, v kateri poleg sedmih drugih evropskih držav sodeluje tudi Slovenija.

"Cepivo bomo dajali bolnikom z začetno obliko Alzheimerjeve bolezni, pri čemer bomo spremljali njihove kognitivne funkcije, splošno počutje, odzive na mestu injekcije ter izvide slikanja možganov," je pojasnila Krambergerja. V tej fazi raziskave se bo zdravilo v evropskem prostoru preverjalo na 185 osebah z začetno obliko Alzheimerjeve bolezni.

V raziskavo bodo v Ljubljani vključili štiri do pet bolnikov, podobno v Mariboru. Raziskavo z učinkovino proti amiloidni beljakovini pa bodo začeli s kakšnim mesecem zakasnitve, "da se delo lepo uteče". Raziskovalci namreč študije izvajajo poleg rutinskega dela, ki na ta račun ne sme trpeti, je pojasnila Gregorič Krambergerjeva.

"Možnost, da lahko slovenski raziskovalci sodelujemo v takšni klinični raziskavi, ki je na nek način pionirska v svetu, je zelo pomembna in nam daje priznanje, da je naš način dela primerljiv drugim v svetu in ustreza evropskim načinom obravnave bolnikov z Alzheimerjevo boleznijo," je še povedala.

V projektu bodo osveščali o pomenu zgodnjega odkrivanja bolezni

Medtem ko so zdravniki pred desetletjem obravnavali predvsem bolnike v napredovalem obdobju Alzheimerjeve bolezni, ki so kazali jasne znake demence, imajo danes možnost, da demenco s številnimi diagnostičnimi metodami že zgodaj prepoznajo.

O pomenu zgodnjega odkrivanja bolezni bodo na kliniki osveščali tudi v okviru evropskega projekta IMI (Innovative Medicine Initiative), ki se bo začel januarja prihodnje leto. V triletnem projektu sodelujejo skupaj s Švedsko, Nemčijo, Španijo, Nizozemsko, v Sloveniji pa je poleg centra za kognitivne motnje v projekt vključeno tudi društvo Spominčica.

Ljudi bodo osveščali preko spletnih aplikacij ali preko t.i. odprte hiše. "To pomeni, da bomo trikrat ali štirikrat letno povabili ljudi, ki menijo, da bi lahko imeli težave zaradi Alzheimerjeve bolezni, ter jim brez čakalnih vrst podali okvirno oceno njihovih težav, če bo potreba, pa bomo kasneje nadaljevali z obravnavo v običajni ambulanti za kognitivne motnje," je povedala Gregorič Krambergerjeva.

Sodelovali bodo tudi z nekaj zdravniki družinske medicine ter z ambulanto za sladkorno bolezen, saj je znano, da so sladkorni bolniki bolj izpostavljeni in dovzetni za demenco, je pojasnila Gregorič Krambergerjeva.

Alzheimerjeva bolezen najpogostejša oblika demence

Alzheimerjeva bolezen je zaenkrat še neozdravljiva, nevrodegenerativna bolezen, ki prizadene v povprečju ljudi po 65. letu starosti. Bolezen je bila prvič opisana pred 110 leti, v začetku novembra 1906, ko je Alois Alzheimer v pomembnem predavanju na konferenci psihiatrov jugozahodne Nemčije v Tübingenu prvič opisal obliko demence, ki jo je odkril pri svoji bolnici Auguste D. Bolezen so kasneje po predlogu Emila Kraepelina poimenovali Alzheimerjeva bolezen.

Danes je na svetu več kot 44 milijonov bolnikov z demenco, v Evropi več kot devet milijonov, v Sloveniji pa približno 31.000. Približno 60 odstotkov vseh bolnikov z demenco ima Alzheimerjevo bolezen. Demenca, ki nastane zaradi bolezenskih sprememb na možganskih celicah, traja od 10 do 15 let in je z vidika javnega zdravstva ena najdražjih bolezni ter veliko ekonomsko in socialno breme za družbo.

Center za kognitivne motnje

Center za kognitivne motnje, ki deluje že osem let, predstavlja osrednjo točko, kamor naj bi bili napoteni bolniki s sumom na demenco iz ambulant splošne medicine in drugih specialističnih ambulant. V njem so kljub pomembnosti področja in velikega števila pacientov z demenco uradno zaposlene le tri osebe, na pomoč pa jim pogosto priskočijo tudi drugi sodelavci kliničnega oddelka za bolezni živčevja.