znanost 29.8.2018 15:34

Evropska odobritev inovativnega zdravila za levkemijo in limfom

Ljubljana, 29. avgusta - Evropska komisija odobrila zdravilo kymriah, ki v boju proti raku uporablja bolnikove lastne celice T. Zdravilo vsebuje žive celice in je izdelano za vsakega bolnika posebej z reprogramiranjem bolnikovih lastnih celic imunskega sistema, so sporočili iz Leka, ki je del skupine Novartis, ki je razvilo zdravilo v sodelovanju z Univerzo Pensilvanije.

Ljubljana.
Proizvodni obrat farmacevtskega podjetja Lek, ki je del skupine Sandoz.
Foto Tamino Petelinšek/STA
Arhiv STA

Zdravilo je odobreno za zdravljenje bolnikov do 25. leta starosti z B-celično akutno limfoblastno levkemijo, ki je bodisi neodzivna bodisi se ponovi po presaditvi ali po drugi ali kasnejši ponovitvi. Odobreno je tudi za zdravljenje odraslih bolnikov z ponovitvijo ali neodzivno obliko difuznega velikoceličnega limfoma B po dveh ali več linijah sistemskega zdravljenja, so sporočili iz Leka.

To sta agresivni obliki krvnega raka, oboleli pa imajo na voljo le omejene možnosti zdravljenja. V Evropi predstavlja akutna limfoblastna levkemija približno 80 odstotkov vseh primerov levkemije pri otrocih, obeti za bolnike, pri katerih se bolezen ponovi, pa so slabi.

DLBCL je najpogostejša oblika ne-Hodgkinovega limfoma in predstavlja do 40 odstotkov vseh primerov B-limfomov po svetu. Bolniki, pri katerih se bolezen ponavlja, in tisti, ki se ne odzivajo na začetno zdravljenje, imajo trenutno na voljo zelo omejene možnosti zdravljenja z dolgotrajnim odzivom. Stopnje preživetja so za večino bolnikov zelo nizke, saj ti bolniki ali niso primerni za avtologno presaditev matičnih celic (presaditev lastnih matičnih celic) ali pa pri njih kemoterapija oziroma presaditev nista bili uspešni.

Kot so sporočili iz Leka, gre za prebojno zdravljenje, ki se aplicira samo enkrat, in uporablja bolnikove lastne celice T za boj proti raku. To je edino zdravljenje s celicami T, ki imajo himerni antigenski receptor (CAR-T), in je prejelo evropsko odobritev za dve maligni obolenji celic B. Je tudi prvo celično zdravljenje CAR-T, ki ga je odobrila ameriška Agencija za hrano in zdravila.

Evropska odobritev zdravila temelji na dveh globalnih registracijskih kliničnih preskušanjih, ki sta vključevali tudi bolnike iz osmih evropskih držav, so še sporočili iz Leka.