Jerala: Genske škarje bodo uporabne tudi za zdravljenje genskih bolezni

"Ta nagrada se je pričakovala že vrsto let, a najbrž zaradi patentiranja tehnologije CRISPR ni bila podeljena že prej," je dejal Jerala, potem ko je švedska kraljeva akademija znanosti sporočila, da ugledno nagrado letos prejmeta Francozinja Emmanuelle Charpentier in Američanka Jennifer Doudna za razvoj metode genskega inženiringa crispr-cas9.

Kot je pojasnil Jerala, ki se v projektu za potrjevanje koncepta Evropskega raziskovalnega sveta (ERC) CCEdit tudi sam ukvarja z izboljšavo metode CRISPR, ta tehnologija omogoča enostaven način, da točno določeno zaporedje DNK ciljamo in ga na tistem mestu prerežemo ali tudi zamenjamo zaporedje. "To pomeni, da lahko v našem genomu ciljamo točno določeno mesto, recimo tam, kjer je mutacija, ki povzroča neko bolezen. Tehnologija CRISPR je omogočila, da je to izvedljivo relativno enostavno, ker je treba samo sintetizirati novo RNK, ki te molekulske škarje pripelje na želeno mesto," je dejal.

Jerala priznava, da je tehnologijo CRISPR tako kot večino tehnologij mogoče uporabiti dobro ali slabo. "Načinov dobre uporabe je izredno veliko, z njimi so naredili marsikaj dobrega," je poudaril. Kot primer nedopustne uporabe pa je izpostavil primer, ko je kitajski znanstvenik He Jiankui pred dvema letoma s to tehnologijo gensko spremenil dva človeška zarodka, da se ne moreta okužiti z virusom hiv. Mednarodne konvencije namreč prepovedujejo spreminjanje celic, ki se dedujejo v naslednjo generacijo, je razložil Jerala.

Po njegovih besedah je bilo v omenjenem primeru splošno soglasje, da je to prezgodaj, da ni bilo narejeno, kot je treba. "Po drugi strani pa se bo treba odločiti, ali bo to postalo dopustno oz. pod kakšnimi pogoji. Veliko ljudi ima namreč hude dedne bolezni, ki se prenašajo v naslednjo generacijo, in če bi lahko te mutacije spremenili, bi lahko odpravili določene bolezni," je dejal Jerala. "Najbrž se mora družba odločiti, ali ima pravico bolnim prepovedati dostop do tehnologije, ki bi lahko preprečile trpljenje. Po drugi strani se odpirajo možnosti za zlorabo, če želi kdo na primer spremeniti barvo oči ali povečati inteligenco ali količino mišic," je dodal.

Nobelov odbor je ob razglasitvi letošnjih nagrajenk nakazal, da bi lahko genske škarje uresničile sanje o zdravljenju dednih bolezni. Jerala ocenjuje, da bo to zagotovo možno v desetih letih, zelo verjetno pa v petih. "Na tem področju dela veliko raziskovalcev, pojavljajo se izboljšave teh tehnik, tudi mi smo nekatere prispevali. Pojavljajo se encimi, ki so bolj zanesljivi - te škarje namreč v zelo redkih primerih režejo tudi drugje, kot je bilo predvideno, kar lahko pripelje do napake," je dejal.

Jerala je prepričan, da bo ta tehnologija uporabna tudi za zdravljenje dednih bolezni. Za zdravljenje drugih bolezni pa, kot je še povedal za STA, trenutno poteka 41 kliničnih študij, kjer uporabljajo CRISPR.